Собственно, мы используем аллогенную трансплантацию без иммуносупрессии у детей и подростков более пяти лет в нашей клинике в Бангкоке. Но, надо понимать, что не на любой фазе и не при всех подтипах СД1 можно достигнуть длительной стойкой ремиссии. Кроме того, у нас за пять лет не было не только серьезных побочных эффектов, но даже легких, включая аллергические реакции. В то время как в новом исследовании (Zimislecel) наблюдались даже летальные исходы.
После инфузии зимислецела у всех участников наблюдалось приживление трансплантата и функция островков, о чем свидетельствовало обнаружение C-пептида. Нейтропения была наиболее распространенным серьезным нежелательным явлением, возникшим у 3 участников. Произошло два летальных исхода — один из-за криптококкового менингита и один из-за тяжелой деменции с возбуждением из-за прогрессирования ранее существовавших нейрокогнитивных нарушений.
Исследование показало, что аллогенная терапия островковыми клетками, полученными из стволовых клеток (зимислецел), восстановила выработку инсулина и прекратила тяжелую гипогликемию у взрослых с диабетом 1 типа в течение года лечения. получили половину дозы зимислецела (0,4×10 9 клеток) в виде однократной инфузии в воротную вену с возможностью получения второй половины дозы в течение 2 лет. В частях B и C участники получили полную дозу зимислецела (0,8×10 9 клеток) в виде однократной инфузии. Все участники также получили иммуносупрессивную терапию без глюкокортикоидов. Первичной конечной точкой в части A была безопасность. Первичной конечной точкой в части C было отсутствие тяжелых гипогликемических событий в течение дней с 90 по 365, с уровнем гликированного гемоглобина менее 7% или снижением уровня гликированного гемоглобина не менее чем на 1 процентный пункт от исходного уровня в одной или нескольких временных точках между днями 180 и 365. Вторичные конечные точки в части C включали безопасность и независимость от инсулина между днями 180 и 365. Оценка первичной и вторичной конечных точек в части C включала участников, которые получили полную дозу зимислецела в виде однократной инфузии в части B или C. Определение сывороточного C-пептида во время 4-часового теста на толерантность к смешанной пище использовалось для оценки приживления и функции островков. www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549
