At the Department of Experimental Medicine CIRM, under the leadership of Professor Yuri Zakharov, the process of testing a drug already approved by the FDA for the treatment of type 1 diabetes (α-difluoromethylornithine (DFMO)) has begun.
We plan to introduce it into good practice (depending on the subtype of type 1 diabetes and the phase of the disease) as a licensed medical service as early as 2024.
На кафедре экспериментальной медицины CIRM под руководством профессора Юрия Захарова начался процесс тестирования уже разрешенного FDA препарата для терапии сахарного диабета 1 типа (α-дифторметилорнитин (ДФМО)).
Мы планируем ввести его в надлежащую практику (в зависимости от подтипа СД 1 типа и фазы заболевания) в качестве лицензированной медицинской услуги уже в 2024 году.
Препарат, известный как α-дифторметилорнитин (ДФМО), который ингибирует фермент, играющий ключевую роль в клеточном метаболизме. Подавление метаболического пути, измененного DFMO, помогает защитить бета-клетки от факторов окружающей среды, способствует сохранению и восстановлению этих жизненно важных клеток у пациентов с диагнозом диабет 1 типа. препарат безопасен для пациентов с диабетом 1 типа и может помочь поддерживать стабильный уровень инсулина, защищая бета-клетки. DFMO уже был одобрен FDA в качестве инъекции высоких доз с 1990 года для лечения африканской сонной болезни, а в 2020 году получил статус прорывной терапии для поддерживающей терапии нейробластомы после ремиссии.
В рандомизированном контролируемом исследовании (ClinicalTrials.gov: NCT02384889) с участием 41 пациента с недавно развившимся СД1 в течение 3-месячного периода лечения с 3-месячным наблюдением ДФМО (125–1000 мг/сут) m 2 , как было показано, соответствует своему основному результату — безопасности и переносимости. ДФМО дозозависимо снижает уровень путресцина в моче, а при более высоких дозах сохраняет область С-пептида под кривой без явной иммуномодуляции. www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(23)00438-X
