Еще 20 лет назад профессор кафедры экспериментальной медицины CIRM Юрий Захаров в своих публикациях обратил внимание врачей на наличие не только различных фаз заболевания сахарного диабета 1 типа, но и особых подтипов, которые лечатся совершенно различно. Так как в то время использовалась только заместительная терапия препаратами инсулина, что являлось симптоматической помощью и лишь с натяжкой можно было назвать лечением, это вызывало неоднозначную реакцию в академических кругах. Сейчас, когда на разных фазах заболевания используют разные иммунные и клеточные препараты на основе разных стволовых клеток это не у кого уже не вызывает сомнений.
Already 20 years ago, Professor of the Department of Experimental Medicine at CIRM Yuri Zakharov drew the attention of doctors to the presence of not only different phases of type 1 diabetes, but also special subtypes that are treated completely differently. Since at that time only replacement therapy with insulin preparations was used, which was symptomatic help and could only be called treatment with a stretch, this caused an ambiguous reaction in academic circles. Now, when different immune and cellular preparations based on different stem cells are used at different phases of the disease, no one doubts this anymore.
Теперь ученые выделили отдельные комбинации генов присутствующих только у некоторых пациентов с СД 1 типа. Как ранее было показано в исследованиях, две комбинации генов человеческого лейкоцитарного антигена (HLA) особенно диабетогенны: DR4-DQ8 и DR3-DQ2 – они обнаруживались у 90% у детей с диабетом 1 типа. В настоящее время разрабатывается лекарство для носителей гаплотипа DR3-DQ2.
Препарат относится к классу антиген-специфических иммунотерапевтических средств и представляет собой рекомбинантную декарбоксилазу глутаминовой кислоты человека, дополненную гидроксидом алюминия (антитела к декарбоксилазу глутаминовой кислоты – маркер повреждения бета-клеток поджелудочной железы).
Его проверят в исследовании 3 фазы DIAGNODE-3, где примут участие подростки и молодые люди в возрасте от 12 до 29 лет, которые являются носителями DR3-DQ2, которым в течение 6 месяцев после зачисления в исследование установили диагноз диабета. Испытание будет включать в себя до 330 участников и дополнительно стратифицировать группы на гаплотипы HLA DR3-DQ2 и HLA DR4-DQ8.
Комплексными первичными конечными точками DIAGNODE-3 выбрано сохранение эндогенного синтеза инсулина (измеряется через стимулированный С-пептид) и улучшен контроль гликемии (HbA1c).
