На кафедре экспериментальной медицины CIRM по руководством проф. Юрия Захрова разрабатываются и успешно применяются для терапии СД 1 типа различные виды клеточной терапии показавшие высокую эффективность с 2006 года (ремиссия у пациентов по настоящее время), в тоже время не используется трансплантация островковых клеток поджелудочной железы пациентам с СД 1 типа как средство, позволяющее этим людям вырабатывать собственный инсулин в связи с кратким периодом ремиссии, плохим ответом на лечение и обязательном использовании иммуносупрессоров. Кроме того, клеточный препарат предназначен только для детей. В тоже время реабилитационная программа изменение эпигенетического ландшафта позволяет добиться аналогичных результатов в долгосрочной перспективе.
Аллогенная клеточная терапия островков поджелудочной железы, полученная из клеток поджелудочной железы умершего донора, получила одобрение FDA в июне 2023 года. Первый препарат такого типа, донислецел (Лантидра), показан взрослым с диабетом 1 типа, у которых из-за текущих повторяющихся эпизодов тяжелой гипогликемии наблюдается не смогли достичь целевого уровня HbA1c, даже при интенсивном лечении диабета и обучении. Он предназначен для одновременного применения с иммуносупрессорами.
В двух нерандомизированных одиночных исследованиях, в которых совместно оценивалась безопасность и эффективность донислецела у 30 взрослых с диабетом 1 типа и отсутствием информации о гипогликемии, 21 участник не нуждался в приеме инсулина после лечения в течение только года. Одиннадцати участникам не требовался инсулин в течение 1-5 лет. У пяти человек независимость от инсулина достигнута не была. Пациенты получали от одной до трех инфузий донислецела.
При этом, стоимость препарата 26 500 USD среди возможных заявленных побочных эффектов более, чем серьезные осложнения, в то время программы изменения эпигенетического ландшафта безопасны, при стоимости (на фоне базового курса) 6 500 USD.
У девяноста процентов (90%) испытуемых наблюдалась по крайней мере одна серьезная побочная реакция, во время КИ два пациента погибли. К основным причинам были отнесены:
- Процедура инфузии
- разрыв/гематома печени, кровотечение и внутрибрюшное кровотечение (13%)
- повышение портального давления (7%)
- Иммуносупрессия
- Инфекция (87%)
- Злокачественные новообразования (37%)
